PEGASUS-1 trial

De PEGASUS-1 studie is multicenter onderzoek naar de werkzaamheid en verdraagbaarheid van een 8 weken durende behandeling met twee verschillende doseringen van budesonide smelttabletten in vergelijking met placebo ter preventie van slokdarm vernauwingen bij patiënten na een endoscopische submucosale dissectie (ESD, endoscopische verwijdering van slokdarmkanker). Dit onderzoek loopt in 11 centra wereldwijd.

Doel van het onderzoek

Het doel van de PEGASUS-1 trial is het beoordelen van de werkzaamheid en verdraagbaarheid van twee doses budesonide smelttabletten ter preventie van vernauwingen van de slokdarm na endoscopische submucosale dissectie (type van endoscopische verwijdering van slokdarmkanker).

Achtergrond van het onderzoek

Vroege vormen van slokdarmkanker worden tegenwoordig voornamelijk endoscopisch verwijderd.
Een bekende techniek voor uitgebreidere afwijkingen is de endoscopische submucosale dissectie (ESD). Hierbij is het mogelijk de bovenste laag van het aangedane weefsel in één stuk weg te nemen. Nadat de tumor is verwijderd, blijft er een groot wondgebied in de slokdarm achter. Een ernstig gevolg tijdens de genezing van dit wondgebied is de vorming van littekenweefsel. Dit littekenweefsel kan leiden tot vernauwingen van de slokdarm die zo ernstig zijn dat de slokdarm onmiddellijk wijder moet worden gemaakt via nieuwe endoscopische ingrepen. Patiënten die na de endoscopische verwijdering een wond hebben die meer dan 50% van de omtrek van de slokdarm beslaat, hebben een groot risico op slokdarmvernauwingen. Op dit moment is er geen standaardbehandeling in Nederland waarmee deze slokdarmvernauwingen voorkomen kunnen worden. In deze studie onderzoeken we budesonide ter preventie van slokdarmvernauwingen na endoscopische verwijdering van (een voorloper van) slokdarmkanker.

Verloop deelname aan het onderzoek

Patiënten die deelnemen aan deze studie krijgen twee doses van 1mg of 2mg budesonide of placebo smelttabletten per dag gedurende 8 weken na de endoscopische verwijdering. Een placebo is een niet werkzame tablet, die aan de buitenkant niet te onderscheiden is van de budesonide smelttablet.
Het doel van dit onderzoek is om drie behandelgroepen te vergelijken. De toewijzing aan deze groepen wordt dubbelblind gedaan. Dit betekent dat zowel deelnemende patiënten als onderzoeksartsen niet weten in welke behandelgroep patiënten worden ingedeeld. Patiënten gebruiken de studie medicatie vanaf de eerste dag na de endoscopische verwijdering. Bij deelname worden patiënten extra in de gaten gehouden doordat zij een dagboek invullen en bloed en urine waarden worden regelmatig gecontroleerd tijdens bezoeken aan de polikliniek. Na 8 weken vindt een controle endoscopie (onderzoek van de slokdarm) plaats, waarin gekeken wordt of er een slokdarm vernauwing is ontstaan en of de wond goed is genezen. Wanneer patiënten toch klachten van een slokdarmvernauwing ontwikkelen, zoals pijnklachten of slikklachten, dan volgt ook een endoscopie en kan de slokdarm zo nodig weer wijder gemaakt worden.